Tratamento substitui genes defeituosos por versões saudáveis em pacientes com doenças raras; no Brasil, Anvisa aprovou primeira terapia do gênero em 2020
A medicina avança a cada dia e, com ela, surgem novas esperanças para pacientes que sofrem com doenças raras e muitas vezes incuráveis. Uma dessas esperanças é o tratamento que substitui genes defeituosos por versões saudáveis, aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020, no Brasil.
Essa terapia, conhecida como terapia gênica, consiste em inserir um gene saudável no organismo do paciente, substituindo o gene defeituoso que causa a doença. Essa técnica revolucionária tem o potencial de curar doenças genéticas, que afetam milhões de pessoas em todo o mundo.
No Brasil, a primeira terapia gênica a ser aprovada pela Anvisa foi o Zolgensma, desenvolvido pela empresa Novartis. Esse tratamento é indicado para crianças com até dois anos de idade que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso e causa fraqueza muscular progressiva.
A AME é uma doença grave e degenerativa, que pode levar à morte em casos mais graves. Antes do Zolgensma, o único tratamento disponível para a AME era o Spinraza, que é aplicado por toda a vida e tem um custo muito elevado. Com a aprovação do Zolgensma, os pacientes com AME têm a chance de receber uma única dose do tratamento e ter uma melhora significativa em sua qualidade de vida.
A aprovação do Zolgensma pela Anvisa é um marco histórico para a medicina brasileira e traz esperança para milhares de famílias que lutam contra a AME. Além disso, essa conquista coloca o Brasil em destaque no cenário mundial da terapia gênica, mostrando que o país está acompanhando os avanços da medicina e buscando oferecer tratamentos inovadores para seus cidadãos.
Mas o Zolgensma é apenas o começo. A Anvisa já está analisando outros tratamentos com terapia gênica, como o Luxturna, indicado para pacientes com uma forma rara de cegueira hereditária. Esses avanços na medicina trazem esperança para pacientes com doenças raras, que muitas vezes não têm opções de tratamento disponíveis.
Além disso, a terapia gênica também pode ser aplicada em outras doenças genéticas, como a hemofilia, a fibrose cística e a doença de Huntington. Isso significa que, no futuro, mais pacientes poderão se beneficiar dessa técnica revolucionária e ter uma vida mais saudável e plena.
No entanto, é importante ressaltar que a terapia gênica ainda é um tratamento novo e em constante evolução. Por isso, é necessário que haja um acompanhamento rigoroso dos pacientes que recebem esse tipo de tratamento, para garantir sua eficácia e segurança.
Além disso, é fundamental que o acesso a esses tratamentos seja ampliado, para que mais pacientes possam se beneficiar. O Zolgensma, por exemplo, tem um custo muito elevado e ainda não está disponível pelo Sistema Único de Saúde (SUS). É preciso que haja uma política pública que garanta o acesso a esses tratamentos para todos que precisam.
Em resumo, a aprovação do Zolgensma pela Anvisa é uma grande conquista para a medicina brasileira e traz esperança para pacientes com doenças raras. Com essa terapia, é possível substituir genes defeituosos por versões saudáveis, oferecendo uma chance de cura para doenças genéticas
